La ANMAT aprobó un nuevo tratamiento semanal para personas con hemofilia

La ANMAT aprobó una nueva terapia para personas con hemofilia A o B grave, que busca prevenir los episodios de sangrado mediante una aplicación semanal. El medicamento se denomina marstacimab, fue desarrollado por Pfizer y está destinado a pacientes de 12 años o más que no presentan inhibidores.

A diferencia de los tratamientos tradicionales, que reemplazan los factores de coagulación que el organismo no produce en cantidad suficiente, esta alternativa utiliza un mecanismo de acción diferente para favorecer la formación de coágulos y reducir las hemorragias.

Cómo funciona el nuevo tratamiento

Marstacimab es un anticuerpo monoclonal que bloquea la actividad de una proteína denominada TFPI, que interviene en la regulación de la coagulación sanguínea.

Al inhibir esa proteína, el medicamento favorece la generación de trombina, una sustancia necesaria para formar coágulos y detener las hemorragias.

La terapia se administra una vez por semana por vía subcutánea, mediante una lapicera prellenada. Después de recibir la capacitación correspondiente, el propio paciente o una persona a cargo de su cuidado puede realizar la aplicación.

Esta modalidad evita la necesidad de utilizar una vía intravenosa para administrar el medicamento y no requiere una preparación previa.

Qué resultados mostró el estudio clínico

La eficacia de marstacimab fue evaluada en el estudio internacional de fase 3 BASIS, que incluyó personas con hemofilia A grave y hemofilia B de moderada a grave.

En los participantes que anteriormente recibían tratamiento a demanda, es decir, solamente cuando se producía un sangrado, la tasa anualizada de episodios hemorrágicos que requerían tratamiento pasó de 39,86 a 3,20, lo que representó una reducción aproximada del 92%.

Entre quienes ya recibían tratamiento preventivo con factores de coagulación, la tasa disminuyó de 7,90 a 5,09, una reducción del 35,5%.

Los resultados fueron publicados en la revista científica Blood. La comparación se realizó entre los registros de los mismos participantes durante el período previo y durante el tratamiento.

Cuáles son los posibles efectos adversos

Entre los efectos adversos registrados durante los estudios se mencionaron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, molestias articulares, diarrea, picazón y erupciones en la piel.

Aunque durante el período principal del estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos, esto no permite descartar por completo ese riesgo.

Por ese motivo, la indicación y el seguimiento deben quedar a cargo de un equipo médico especializado en hemofilia. La terapia preventiva tampoco elimina la necesidad de atender los episodios de sangrado que puedan presentarse.

Una alternativa con otro mecanismo de acción

La incorporación de marstacimab amplía las opciones terapéuticas disponibles para determinados pacientes con hemofilia. Su aplicación subcutánea semanal y su mecanismo diferente al de los concentrados tradicionales de factores de coagulación representan dos características centrales de esta alternativa.

La indicación está limitada a las personas que cumplen los criterios establecidos para el medicamento, por lo que no se trata de un tratamiento aplicable a todos los pacientes con hemofilia.

Lectura rápida

¿Cómo se llama el medicamento? Marstacimab.

¿Para quiénes está indicado? Para personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores.

¿Cómo se aplica? Mediante una inyección subcutánea una vez por semana.

¿Qué busca prevenir? Los episodios hemorrágicos.

¿Qué laboratorio lo desarrolló? Pfizer.

¿La terapia reemplaza los controles médicos? No. Requiere indicación y seguimiento de profesionales especializados.

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